Brokolideki sülforafan Friedreich ataksisi için umut verdi, klinik deneyler şart

Brokolide doğal olarak bulunan bir bileşik, sinir sistemine giderek zarar veren nadir bir genetik hastalığa karşı beklenmedik bir yol açabilir. Swinburne Üniversitesi'nden bilim insanları, sülforafan adlı maddenin Friedreich ataksisi üzerinde umut verici etkileri olduğunu bildirdi. Ancak bulgular henüz hastalarda sınanmış değil ve klinik deneyler gerekiyor.

Friedreich ataksisi nedir?

Friedreich ataksisi, beyin ve omurilikteki sinir hücrelerinin zamanla yıpranmasına yol açan bir hastalık. Süreç ilerledikçe kişi hareketlerini koordine etme, yürüme ve konuşma yeteneğini yitiriyor. Hastalık yaşam süresini de kısaltabiliyor ve bugün için kesin bir tedavisi yok. Avustralya'da yaklaşık 200 kişinin bu hastalıkla yaşadığı belirtiliyor.

Araştırmanın başındaki Doç. Dr. Faith Kwa'ya göre hastaların büyük bölümünü çocuklar oluşturuyor, ama çocuklar için özel olarak onaylanmış bir tedavi bulunmuyor. Kwa, hastalığı çocuğun yürüme, konuşma ve oynama yeteneğini adım adım elinden alan yıkıcı bir nadir hastalık olarak tanımlıyor.

Sülforafan sinir hücrelerini nasıl koruyor?

Çalışmada sülforafanın, Friedreich ataksisi olanlarda yetersiz düzeyde bulunan frataksin proteinini artırabildiği görüldü. Frataksin, özellikle sinir hücreleri gibi enerji ihtiyacı yüksek hücrelerin düzgün çalışmasında önemli rol oynuyor. Hastalıkta genetik bir kusur bu proteinin üretimini azaltıyor ve bu da ilerleyici hasarın zeminini hazırlıyor.

Araştırmacılar bileşiğin yalnızca frataksini artırmakla kalmadığını, hassas sinir hücrelerini hasara karşı da koruduğunu bildiriyor. Ayrıca hücresel stres ve iltihap gibi hastalığın ilerlemesine katkıda bulunan başka süreçleri etkileyebildiği belirtiliyor. Birden fazla hasar kaynağına aynı anda yönelmesi, sülforafanı daha derin incelemeye değer bir aday haline getiriyor.

Neden önemli?

Nadir hastalıklarda tedavi geliştirmenin en büyük engellerinden biri maliyet ve ilgi eksikliği. Hasta sayısı az olunca hem kamuoyunun bilgisi sınırlı kalıyor hem de araştırma için kaynak bulmak zorlaşıyor. Kwa da tam olarak bu soruna dikkat çekiyor.

Sülforafanın öne çıkan yanı, tamamen yabancı bir madde olmaması. Araştırmacılara göre bileşiğin hem çocuklarda hem yetişkinlerde bilinen bir güvenlik geçmişi var ve saf, biyolojik olarak aktif biçimleri ticari olarak bulunabiliyor. Klinik deneyler olumlu sonuç verirse bu durum, tedaviye ulaşma sürecini hızlandırabilir ve dünya genelinde daha uygun maliyetli bir seçenek doğurabilir.

Kwa'nın ifadesiyle bu yeni terapötik ajan hastalığın temel nedenini hedefleyebiliyor. Araştırmacı, buluşun Friedreich ataksisi olan çocukların daha iyi yaşam kalitesine, daha fazla bağımsızlığa ve uzun vadede daha yüksek hayatta kalma şansına yaklaşmasını sağlayabileceğini söylüyor.

Arka plan

Friedreich ataksisi kalıtsal bir hastalık. Frataksin eksikliği, hücrelerin enerji üreten yapılarının işleyişini bozuyor; bu yüzden sinir sistemi gibi enerjiye çok bağımlı dokular ilk etkilenenler arasında yer alıyor. Tedavide bugüne kadar çoğunlukla belirtileri hafifletmeye ve komplikasyonları izlemeye dayalı destekleyici yaklaşımlar öne çıktı.

Sülforafan ise brokoli, karnabahar ve lahana gibi turpgiller familyasındaki sebzelerde bulunan bir bileşik. Bu sebzeler doğranıp çiğnendiğinde, içlerindeki öncül maddelerden oluşuyor. Bununla birlikte laboratuvar ortamında gözlenen bir etkinin, bol brokoli yemekle hastalık üzerinde aynı sonucu vereceği anlamına gelmediğini belirtmek gerekiyor. Haberde sözü edilen yaklaşım, saf ve biyolojik olarak aktif bileşiğin ilaç benzeri kullanımına dayanıyor; bu kullanımın dozu, etkisi ve güvenliği hastalarda ayrıca sınanmak zorunda.

Sırada ne var?

Swinburne ekibi, sülforafanın aynı umut verici etkileri hastalığı yaşayan insanlarda da gösterip gösteremeyeceğini sınayacak klinik deneyler için finansman arıyor. Kwa, deneyler başarılı olursa mevcut güvenlik verilerinin ve ticari olarak bulunabilen formun yolu kısaltabileceğini vurguluyor.

Hastalar ve aileler için tedavisi olmayan ilerleyici bir hastalıkta günlük işlevlerde ve bağımsızlıkta küçük bir iyileşme bile büyük fark yaratabilir. Araştırmacılar çalışmanın yalnızca tedavi olasılıklarını ilerletmesini değil, kamuoyunda büyük ölçüde bilinmeyen bu hastalığa dikkat çekmesini de umuyor. Kwa, bir kişinin yaşam kalitesini artırabilmenin ya da hastalık farkındalığını yükseltebilmenin bile çabaya değeceğini söylüyor.